我科学家攻克系统性硬皮病难题

7月11日,记者从海军军医大学第二附属医院(上海长征医院)获悉,该院风湿免疫科主任徐沪济团队研究发现了治疗系统性硬皮病的新策略,验证了从“靶向清除”到“再生修复”的治疗理念,为细胞治疗在难治性自身免疫性疾病中的应用开辟了全新路径。相关成果在线发表于国际学术期刊《细胞》。

系统性硬皮病作为一种以血管异常、免疫活化和进行性组织纤维化为特征的难治性自身免疫性疾病,临床治疗长期面临药物疗效有限、纤维化不可逆、疾病异质性高、预后差等挑战。尽管当前嵌合抗原受体T细胞免疫疗法在部分病例中取得初步进展,但也面临高毒性反应、制备个体化限制和生产标准化等问题,严重阻碍推广。

徐沪济介绍,研究团队通过多基因编辑,以CAR-NK细胞为材料,构建出免疫兼容性强、安全性高、功能稳定、具有批量生产潜力的新一代细胞治疗材料,系统解决了传统嵌合抗原受体T细胞免疫疗法在自身免疫性疾病中存在的诸多问题,并在系统性硬皮病患者中成功实现了临床转化,为难治性自身免疫性疾病精准治疗建立了新范式。

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