3月25日，2026中关村论坛年会开幕式暨全体会议举行，2025年度“中国科学十大进展”发布，“基因编辑猪肝植入人体突破跨物种器官移植壁垒”入选。此项研究是“从0到1”的原始创新，首次实现了猪肝植入人体的重大临床突破；首次回答了“猪肝能否用于替代人肝”这一重要科学问题。
对供体猪进行6处基因编辑
器官移植是治疗终末期疾病的终极方案，却严重受制于器官短缺困境。据中国科学院院士、全军组织器官工程研究中心主任、空军军医大学异种移植转化研究院院长窦科峰介绍，我国每年约有30万肝衰竭患者，而能接受肝移植的患者仅有六七千人。为拓展器官来源，利用猪的器官替代人类器官这样的“异种移植”成了重要途径。
“猪的很多生理功能都与人非常接近。”窦科峰说，这也是器官移植领域选择猪作为潜在器官来源的原因。2025年3月，窦科峰院士团队在《自然》发文，报告了世界首例基因编辑猪到人体（脑死亡）肝移植的成功案例。
移植的经基因编辑的猪肝脏在人体内能够发挥生理功能，正常分泌胆汁。脑死亡受者血常规、肝功能、凝血功能等指标保持稳定。在移植后的10天观察期内，未见超急性排斥反应，未发现猪内源性逆转录病毒在人体传播的情况。
全球医学界近年已报告了基因编辑猪的心脏、肾脏移植到人体的多个案例，但肝脏移植更为复杂，容易出现凝血紊乱等更复杂的问题。
在采访中，窦科峰透露了本次研究成功的关键——对供体猪进行的6处基因编辑。异种移植面临的最大障碍是“超急性排斥反应”，未经基因改造的猪器官在人体24小时内就会因排斥而丧失功能。为了解决这一问题，团队采取了“敲除”与“转入”相结合的策略：敲除了3个引发超急性排斥反应的关键基因，转入了3个用于调节补体活化和凝血紊乱的人源基因。
“这6个基因的组合方式也是团队一步步摸索过来的。”窦科峰说，利用体细胞核移植技术，完成基因编辑猪的培育，再将其器官用于移植，确保移植的器官都经过基因改造。并且，猪出生后会一直在无菌环境下生长，避免移植后病原体传播给人。
基因编辑猪有望成为“生物工厂”
过去13年的研究过程充满挑战，团队首先将基因编辑猪的肝脏移植给与人类生理功能更接近的猴子，成功验证了移植后的肝脏能够在灵长类动物体内存活并发挥功能。
“给猴子做器官移植，手术过程和人差不多，但术后管理问题往往更难。”窦科峰说，“猴子无法像人一样语言交流，术后并发症的诊断往往依赖医务人员的主观判断，而且猴子的给药窗口很窄，少了起不到效果，多了容易中毒，术后猴子也会因不适而撕扯伤口，医护人员需要为它们特制‘马甲’，进行24小时看护，一不小心就会被咬伤。”
在积累了充分的动物实验数据后，团队才谨慎地迈出下一步——将基因编辑猪的肝脏移植到脑死亡的人体内。这项研究的手术方案先后通过相关的学术委员会、伦理委员会等论证，严格按照国家有关规定逐项进行。该例人类受者为重型闭合性颅脑损伤患者，经全力抢救仍为脑死亡状态，患者家属同意无偿参与异种肝移植科学研究，为医学进步作出贡献。该移植研究在10天后因家属意愿终止。
此项研究验证了猪肝到人体移植的技术可行性，夯实了大动物到人体肝脏移植从基础到临床转化的研究基线数据，向全世界给出了异种肝脏移植的中国方案。
“随着基因编辑技术的进步，大家担心的器官存活时间、人感染猪病毒风险等问题都会逐步解决。”窦科峰展望，未来，基因编辑猪就像一个“生物工厂”，从根本上解决器官短缺问题。
