近日,35岁导演张中臣被确诊为急性淋巴细胞白血病,正在接受化疗,后续可能还要进行造血干细胞移植。消息一出,引发大众对这类血液恶性肿瘤的高度关注。
北京大学人民医院血液科主任医师、博导,北京大学血液病学系副主任吕萌介绍说,急性淋巴细胞白血病(ALL)是一种血液系统恶性肿瘤,起源于淋巴细胞的B系或T系细胞在骨髓内异常增生。异常增生的原始细胞会在骨髓里聚集堆积,阻碍正常的造血功能,同时也可侵及骨髓外的组织,如脑膜、淋巴结、性腺、肝等。该病常见于儿童,0-9岁为发病高峰,占儿童白血病的70%以上;成人也会患病,在成人中,该病占成人白血病的20%左右。
急性淋巴细胞白血病会导致患者贫血,出现乏力、疲劳、心悸、头晕、浮肿、厌食、面色苍白等症状;由于血小板减少,还会容易使患者出血,例如皮肤淤点淤斑、鼻出血、牙龈出血、女性月经过多、消化道出血、甚至危及生命的中枢神经系统出血等;患者易发热,一半以上患者会出现发热症状,还易感染,可发生于身体任何部位,例如咽炎、口腔炎、肺炎、肠胃炎、肛周感染等。另外,这些异常的细胞还可能跑到骨髓外的脑膜、卵巢、睾丸、胸腺、肝脾等器官,引发头痛、骨痛、关节痛,淋巴结、肝脾或睾丸肿大,部分患者会出现呕吐、嗜睡、癫痫、视物模糊、精神失常等症,严重者可危及生命。
“随着医学不断进步,即使是面对如此凶险的疾病,也不再是无计可施。”吕萌说,对于急性淋巴细胞白血病的治疗,主要有化疗、造血干细胞移植、细胞治疗、靶向治疗、免疫治疗等,临床中也会联合使用以提高疗效。此前屡屡登上热搜的百万“抗癌针”,就是在B淋巴细胞白血病上施展的。这是全球前沿的免疫疗法之一——嵌合抗原受体T细胞免疫疗法,俗称“CAR—T疗法”,简言之,就是通过改造,使人体的T细胞成为CAR-T细胞,然后注射到体内,让它识别并杀死癌细胞。
据了解,应用最广泛的“自体CAR-T疗法”治疗肿瘤的过程主要经过五个步骤:
一“采集”:从癌症患者外周血采集出普通的T细胞;
二“改造”:通过基因工程技术,为这些T细胞装上一个名为“CAR”(嵌合抗原受体)的“GPS导航头”和“激活开关”;
三“回输”:将它们像输血一样回输到患者体内;
四“扩增”:输入体内4-10天,这些“超级杀手”CAR-T细胞大量扩增;
五“战斗”:CAR-T细胞在患者体内精准地找到并摧毁带有特定标记的癌细胞。
吕萌说,“CAR-T疗法”的价格并不都是“百万级”。目前我国已有多款自主研发并获批的CAR-T产品,治疗费用大致在几十万元至一百多万元之间。之所以总体价格仍然较高,主要因为现阶段获批的“CAR-T疗法”多属于高度个体化的“活细胞药物”:医生需要先采集患者自身T细胞,再经过基因修饰、体外扩增、质量检测和回输等复杂流程。换句话说,每位患者接受的CAR-T细胞,本质上都是一份“为其量身定制、全球独一无二”的药品。
与此同时,在国家政策支持下,我国细胞治疗产业正在快速发展。国务院发布的《生物医学新技术临床研究和临床转化应用管理条例》等政策,为细胞治疗的规范化研发与转化提供了重要支撑。随着现货型(通用型)CAR-T、体内生成CAR-T等新一代技术不断推进,未来有望显著缩短生产周期、降低制造成本,进一步提升“CAR-T疗法”的可及性与普惠性。
“虽然对于某些复发、难治性血液肿瘤,部分患者达到了长期生存乃至临床治愈,但这种疗法并非万能。”吕萌强调,由于“CAR-T疗法”是一种活细胞治疗,它在人体内与肿瘤“激烈战斗”的时候,可能出现炎症反应综合征,使患者出现高烧不退,血氧下降、血压下降等比较严重的合并症;CAR-T还可以进入中枢神经系统,患者可能出现精神躁狂、昏迷、癫痫发作等症状。比较有经验的医院已经将这些严重的合并症概率降到10%乃至5%以下,但在选择使用前,一定是有着严格的评估的。对于网上有人叫卖的“抗癌针”,或所谓“细胞治疗癌症”的机构,患者切勿病急乱投医,一定要到正规的医疗机构就诊、规范使用。
此外,吕萌提醒,目前对于急性淋巴细胞白血病的病因及发病机制尚未完全清楚,但可以明确的是,除了遗传因素、基因改变,该病与一些危险因素相关,例如经常接触电离辐射,特别在遭受核辐射后的人群发病明显增多;长期接触有毒化学物质,如苯及苯同类物、烷化剂等,因此在生活中要做好健康防护,察觉身体异常时及时就医。愿每一位患者都能得到精准有效的治疗,早日战胜病魔;也愿大众能多一份对疾病的科学认知,少一份恐慌与误解,以理性态度守护自身与家人健康。













